意大利研究者Russo等报告，在可移植治疗的老年急性髓系白血病（AML）患者中，维奈克拉联合地西他滨诱导治疗可以显著提高移植治疗的可行性。（Lancet Haematol. 2024年9月20日在线版）

在老年（>60岁）AML患者中，异基因造血干细胞移植（HSCT）的获取仍然具有挑战性。为了评估一线应用维奈克拉联合地西他滨，并将其作为该患者群体移植桥接治疗的疗效，该项多中心、单臂、Ⅱ期试验（VEN-DEC GITMO）在意大利20个中心纳入相关患者，给予维奈克拉（3天剂量递增方案：第1天100 mg，第2天200 mg，从第1个周期的第3天开始每天400 mg；每个周期28天，总共2~4个周期）联合地西他滨（20 mg/m² d1~5 q28）。

入组条件：患者年龄≥60岁且<75岁；根据2016 WHO和2017 European LeukemiaNet标准，新发的且标危或高危的AML；ECOG PS评分≤2分；适合接受同种异体HSCT。

在第1个周期，患者入院至少24小时后给药，在后续周期中可以在门诊基础上给药。在等待同种异体HSCT或在第2周期后无缓解或有部分缓解时，允许患者额外接受2个周期的治疗。主要终点为在首次完全缓解期间接受同种异体HSCT患者的比例。

结果显示，2021年6月1日至2022年12月30日，93例患者入选并开始接受维奈克拉联合地西他滨诱导治疗，其中标危者44例（47%），高危者49例（53%）。患者的中位年龄为68.5岁（IQR：60.3~74.7岁），均为白人，其中43例（46%）为女性。

中位随访时间为236天（IQR：121~506天）。64例（69%）获得完全缓解，53例（83%）在完全缓解时接受了同种异体HSCT。64例完全缓解的患者中有5例（8%）在移植前复发，4例因此死亡。

93例患者中有49例（53%）出现不良事件（≥3级）。最常见的不良事件是感染（包括肺炎、细菌性脓毒症和新型冠状病毒感染；28例，其中7例死亡）、中性粒细胞减少症（17例）、血小板减少症（2例，包括1例致命的中枢神经系统出血）和心脏事件（4例，包括1例致命的心力衰竭）。未见治疗相关的死亡事件。

（编译 张云博）