澳大利亚皇家阿德莱德医院Yeung等报告，在新发的慢性期慢性髓系白血病（CP-CML）患者中，asciminib单药治疗可获得较高的早期分子缓解率和主要分子缓解率。asciminib的安全性和耐受性极佳。 （Blood. 2024年8月5日在线版）

asciminib是一种肉豆蔻酰基位点BCR::ABL1抑制剂，获批用于≥2线治疗失败的CP-CML患者。为了评估asciminib对新发的CP-CML患者的疗效，澳大利亚白血病和淋巴瘤学组（ALLG）开展了ASCEND研究，纳入此类患者给予asciminib（40 mg bid），之后根据分子情况进行管理。

治疗失败的患者，定义为3个月或6个月时BCR::ABL1>10%（IS），或12个月或18个月时BCR::ABL1>1%；接受伊马替尼、尼洛替尼或达沙替尼，以及联用asciminib治疗。

获得次优缓解的患者，定义为6个月时BCR::ABL1为1%~10%，12个月时>0.1%~1%，或18个月时>0.01%~1%；asciminib剂量增加至80 mg bid。

结果显示，中位随访时间为21个月（0~36个月），101例患者中有82例继续使用asciminib。最常见的治疗中断原因是不良事件（6%）、不再缓解（4%）和撤回知情同意书（5%）。没有死亡事件，1例患者在6个月时出现淋巴母细胞危象。

共同主要终点是早期分子缓解（3个月时BCR::ABL1≤10%），为93%（96%CI 86%~97%），12个月时主要分子缓解为79%（95%CI 69.7%~86.8%）。到24个月时，MR^4.5的累计发生率为53%。1例患者发生2例次脑血管事件，没有报告其他的动脉闭塞事件。

（编译 李佳）