美国洛马林达大学Abdel-Azim等报告，在微小残留病（MRD）阴性的儿童B细胞型急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中，无全身放疗（TBI）的移植前预处理方案与标准方案相当。（摘要号163）

造血干细胞移植是一种已确立的治愈治疗方法，适用于儿童、青少年和年轻成人（CAYA）中高风险/复发的B-ALL患者。为了评估一种清髓性的无TBI但基于化疗的预处理方案在二代测序提示MRD阴性复发风险较低的B-ALL患者中的结局，该项儿童移植与细胞治疗联盟（PTCTC）开展的Ⅱ期前瞻性临床研究（EndRad）于2018~2025年在北美45个中心纳入202例≥1岁至14岁的患者。

结果显示，治疗组51例（男性占51%）患者获得了首次完全缓解（CR1，49%）或第二次完全缓解（CR2，51%），并接受了造血干细胞移植。疾病诊断时的中位年龄为13.5岁；其中1/3为白人或非西班牙裔，37%为西班牙裔，12%为黑人或非洲裔美国人，18%为其他族裔；移植前，55%的患者接受了贝林妥欧单抗，2%接受了奥加伊妥珠单抗，21%接受了CAR T治疗，14%接受过2次免疫治疗，8%没有接受过免疫治疗。

所有患者均接受移植前二代测序MRD评估。如果结果为阴性，则进入Ⅱ期治疗组，前提是符合其他的入组标准（年龄为1~31岁，首次获得CR1/CR2，且复发时无孤立的或合并的中枢神经系统疾病）。

44例（86%）患者接受了研究者首选的无TBI预处理方案，其中包括白消安、氟达拉滨和塞替派。供体包括HLA相合的兄弟姐妹（41%）、HLA不相合的相关/单倍型相合供者（33%）、相合的无血缘关系供者（18%）或无关脐带血（8%）。相关和无关的供体来源包括骨髓（71%）和外周血干细胞（21%）。复发率为12%；非复发死亡率为12%，主要见于年龄较大的儿童；诊断或移植时年龄较小（≤10岁）者的复发风险高于年长者的。分子风险高者对比分子风险低者，无复发生存期无差别。移植后二代测序MRD阳性与较差的结局相关，尤其是骨髓和外周血结果均阳性时。

51例MRD阴性患者接受异体造血干细胞移植的中位随访时间为2.3年，2年无事件生存（EFS）率为76.3%，2年总生存（OS）率为82.0%。

急性移植物抗宿主病（GVHD）有20例次（39%），其中15例次（75%）为1~2级，5例次（25%）为3~4级。慢性GVHD有13例次（25%），其中11例次（85%）需系统性免疫抑制治疗。

Abdel-Azim表示，移植前二代测序MRD结果可用于指导拟异体移植者清髓性无TBI预处理方案的选择，从而减少晚期症状。

（编译 巩晓婷）