美国麻省总医院Jagpreet Chhatwal等报告的一项研究表明：口服靶向疗法增加的获益及花费与慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者生存率的提升有关，但这对患者及费用支付者而言将意味着极大的经济负担。仍需更多的可持续性定价策略以避免靶向治疗为患者带来经济负担。（J Clin Oncol. 2016年11月21日在线版）

口服靶向疗法曾代表CLL治疗的一项重大进展，其高额成本引发了关于其可承受性及对社会经济影响的担忧。为了估计美国口服靶向治疗CLL的远期普遍性及经济负担，该研究开发了仿真模型，用以评估2011~2025年CLL治疗的演变。2014年之前以化学免疫疗法（CIT）作为标准治疗方案；自2014年起以口服靶向疗法作为治疗伴随del（17p）及复发CLL的标准治疗方案，且于2016年后成为一线治疗方案。同时，对以CIT为标准疗法贯穿始终的方案进行了模拟，每种疗法的疾病进展及生存指标均基于已发表的临床试验。

结果显示：由于生存率提高，预计美国CLL患者人数将从2011年的128 000增长至2025年的199 000（增长55%）；与此同时，每年用于CLL管理的费用从7.4亿美元增长至51.3亿美元（增长590%）。对于以口服靶向疗法作为一线治疗的CLL患者，个人终身治疗成本从147 000美元增长至604 000美元（增长310%）。对于参加医疗保险的患者，相应总现金成本从9200美元增长至57 000美元（增长520%）。与CIT方案相比较，口服靶向药物疗法增加的成本-效应比为每质量调整生命年189 000美元。