黑色素瘤是美国第五大最常见肿瘤，转移性黑色素瘤较难治，半数有BRAF或MEK基因突变，若发生脑转移则预后较差，中位生存不到6个月。治疗选择有BRAF和MEK抑制剂、免疫疗法、放疗和手术，还是需要更有效的治疗选择以改善生存降低复发风险。

研究者开展了这项针对BRAF或MEK突变转移性黑色素瘤的临床试验(NCT03332589)，给予试验性MEK抑制剂E6201治疗。E6201此前在55例多种肿瘤患者中进行了疗效探索，其中22例BRAF突变黑色素瘤，9例有脑转移，2例获得显著临床缓解持续4年以上。1例患者接受该药治疗达8年，获得接近完全缓解。

实验室结果显示，与其他MEK抑制剂相比，E6201通过血脑屏障的能力很强，提示其可更有效地到达脑转移灶发挥作用。如果第一阶段临床试验获得成功，未来将在更大人群中开展研究，并探讨将其与其他药物对比或联合的疗效。

该药物耐受性良好，最常见不良反应包括恶心、低血钾和疲劳，均为低级别，未出现严重不良反应。

(编译 张荣佳)